Leucemia philadelphia sopravvivenza

Leucemia Philadelphia sopravvivenza: il cromosoma Philadelphia (scoperto nel 1960 da due medici di Philadelphia) ha origine da una traslocazione di due sezioni di cromosoma, che invertono la loro posizione. Il trasferimento reciproco di materiale genetico avviene tra il cromosoma 9 e quello 22. Se il fenomeno è osservato si definisce come Ph+, altrimenti Ph-.

Approfondimenti e studi su questo meccanismo hanno permesso la sintesi in laboratorio di piccole molecole in grado di ripristinare il funzionamento normale della cellula. Da queste ricerche sono nati i farmaci “intelligenti” che, in alcune forme leucemiche, stanno sostituendo le terapie tradizionali (chemioterapia, trapianto di cellule staminali).

Questo meccanismo molecolare è alla base della leucemia mieloide cronica e avviene anche nel 30% dei casi di leucemia linfoide acuta.

Leucemia philadelphia sopravvivenza: leucemia mieloide cronica

In questi ultimi anni, le persone colpite da leucemia mieloide cronica hanno visto aumentare esponenzialmente le loro speranze di guarigione. Studi recenti evidenziano come, grazie a un trattamento basato sul farmaco inibitore della tirosin-chinasi, il 50% dei soggetti colpiti da questa patologia sono in remissione completa a un anno dalla sospensione della cura.

Fino a 10 anni fa, la terapia basata sull’interferone era il trattamento standard (aveva soppiantato la terapia convenzionale precedente). L’interferone induce una risposta citogenetica completa nel 20-30% dei pazienti trattati, con mantenimento a lungo termine dei risultati ottenuti.

Un’altra forma di terapia, il trapianto di cellule staminali emopoietiche era ed è gravata da complicanze gravi, soprattuto nei pazienti anziani. Ed è praticabile soltanto in una piccola percentuale di soggetti che possono usufruire di un donatore idoneo.

Leucemia philadelphia sopravvivenza: Nilotinib

Negli ultimi anni una categoria di nuovi farmaci sta rivoluzionando le strategie terapeutiche rivolte a queste patologie: gli inibitori delle tirosin-chinasi. Nuove molecole sono state create con l’obiettivo di ostacolare l’attività chinasica di abl (l’attività TK della proteina bcr-abl è fondamentale alla patogenesi della leucemia mieloide cronica).

Imatinib è il primo farmaco a essere stato impiegato nella pratica clinica. E’ un farmaco “intelligente” che agisce selettivamente sui meccniasmi che generano la patologia: blocca l’attività dei due geni malati e impedisce alla proteinca bcr-abl di stimolare il midollo osseo attivando una produzione di cellule eccessiva (causa della leucemia).

L’utilizzo di questo farmaco ha consentito un aumento del tasso di sopravvivenza a 5 anni dal 20-30% (delle terapie precedenti) a circa il 90%. Per il 10% dei casi il trattamento con imatinib non è efficace, per resistenze dell’organismo o intollerazna al trattamento. Si è allora sviluppato un nuovo farmaco, il nilotinib, che sembra possedere maggior potenza e precisione del suo predecessore.

Alcuni studi hanno confermato la maggior efficacia di nilotinib rispetto a imatinib anche a lungo termine per i soggetti affetti da LMC positiva per il cromosoma Philadelphia. Gli studi hanno evidenziato risposte più rapide, efficacia maggiore e minor rischio di progressione verso la crisi blastica (tumorale).

Leucemia philadelphia sopravvivenza

Leucemia philadelphia sopravvivenza

Leucemia philadelphia sopravvivenza: leucemia mieloide cronica

Leucemia philadelphia sopravvivenza: Nilotinib

Guide mediche: letture consigliate